Detalles de la búsqueda
1.
Phase 3 Trial of Concizumab in Hemophilia with Inhibitors.
N Engl J Med
; 389(9): 783-794, 2023 Aug 31.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37646676
2.
Two-Year Outcomes of Valoctocogene Roxaparvovec Therapy for Hemophilia A.
N Engl J Med
; 388(8): 694-705, 2023 02 23.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36812433
3.
Valoctocogene Roxaparvovec Gene Therapy for Hemophilia A.
N Engl J Med
; 386(11): 1013-1025, 2022 03 17.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35294811
4.
A randomized, placebo-controlled, double-blind trial of canakinumab in children and young adults with sickle cell anemia.
Blood
; 139(17): 2642-2652, 2022 04 28.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35226723
5.
Diagnosis and treatment challenges in lower resource countries: State-of-the-art.
Haemophilia
; 30 Suppl 3: 78-85, 2024 Apr.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38462793
6.
Eptacog beta for the management of patients with haemophilia A and B with inhibitors: A European perspective.
Haemophilia
; 30(2): 257-266, 2024 Mar.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38317441
7.
Implementation of a gene therapy education initiative by the ASGCT and Muhimbili University of Health and Allied Sciences.
Mol Ther
; 31(9): 2561-2565, 2023 09 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37595584
8.
RNA sequencing suggests that non-coding RNAs play a role in the development of acquired haemophilia.
J Cell Mol Med
; 27(13): 1790-1796, 2023 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37317065
9.
Long-term safety and efficacy of the anti-tissue factor pathway inhibitor marstacimab in participants with severe haemophilia: Phase II study results.
Br J Haematol
; 200(2): 240-248, 2023 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36220152
10.
A phase 1b/2 clinical study of marstacimab, targeting human tissue factor pathway inhibitor, in haemophilia.
Br J Haematol
; 200(2): 229-239, 2023 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35999026
11.
Long-term outcomes with emicizumab prophylaxis for hemophilia A with or without FVIII inhibitors from the HAVEN 1-4 studies.
Blood
; 137(16): 2231-2242, 2021 04 22.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33512413
12.
Gene therapy access: Global challenges, opportunities, and views from Brazil, South Africa, and India.
Mol Ther
; 30(6): 2122-2129, 2022 06 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35390542
13.
The changing treatment landscape in haemophilia: from standard half-life clotting factor concentrates to gene editing.
Lancet
; 397(10274): 630-640, 2021 02 13.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33460559
14.
Emicizumab state-of-the-art update.
Haemophilia
; 28 Suppl 4: 103-110, 2022 May.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35521723
15.
Haemophilia gene therapy-Update on new country initiatives.
Haemophilia
; 28 Suppl 4: 61-67, 2022 May.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35521726
16.
Eptacog beta efficacy and safety in the treatment and control of bleeding in paediatric subjects (<12 years) with haemophilia A or B with inhibitors.
Haemophilia
; 28(4): 548-556, 2022 Jul.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35475308
17.
Emicizumab Prophylaxis in Patients Who Have Hemophilia A without Inhibitors.
N Engl J Med
; 379(9): 811-822, 2018 08 30.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30157389
18.
A multicenter, open-label phase 3 study of emicizumab prophylaxis in children with hemophilia A with inhibitors.
Blood
; 134(24): 2127-2138, 2019 12 12.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31697801
19.
Redefining prophylaxis in the modern era.
Haemophilia
; 27 Suppl 3: 21-27, 2021 Feb.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32469108
20.
Efficacy and safety of subcutaneous prophylaxis with dalcinonacog alfa in adults with haemophilia B.
Haemophilia
; 27(4): 574-580, 2021 Jul.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-33960073